Terapia genética no tratamento da Doença de Parkinson

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Os médicos do Centro Médico da Universidade Rush estão testando um “medicamento genético” chamado CERE-120 para avaliar se a sua utilização pode melhorar os sintomas da doença de Parkinson.

CERE-120 é uma droga experimental de transferência de gene a ser desenvolvido pela Ceregene, Inc. Ele contém o gene humano para neuturin, uma proteína que natural também conhecida como um fator neurotrófico. Na neurocirurgia o neuturin é usado na degeneração ou morte dos neurônios de dopamina no cérebro. Em estudos anteriores, o neuturin tem mostrado melhora da função e a reparar as células do cérebro que se degeneram na doença de Parkinson.

“Esta terapia genética tem o potencial de melhorar os sintomas da doença de Parkinson, ao mesmo tempo, retardando a progressão da doença ainda mais”, disse o Dr. Christopher Goetz, diretor do programa de desordens de movimento e da Doença de Parkinson na Rush University Medical Center, principal local de estudo. “Os pacientes com doença de Parkinson necessitam urgentemente de abordagens terapêuticas que não apenas melhorarem os sintomas e a função, mas também  que tenham a capacidade de modificar favoravelmente a própria doença subjacente.”

Três estudos anteriores demonstraram que CERE-120 era seguro em 50 pacientes com doença de Parkinson, que foram seguidos por cinco anos. Os pesquisadores têm sido envolvidos em todos três ensaios.

“Os dados preliminares da Fase I do estudo são encorajadores, e o primeiro ensaio clínico de Fase II demonstraram melhora nos pacientes que foram avaliados em 15-18 meses após o tratamento”, disse Goetz.

O novo ensaio de Fase IIb vai testar a eficácia do CERE-120, oferecendo um aumento da dose da terapia genética para duas áreas-chave do cérebro chamada substância negra e o putâmen que são danificadas pela doença de Parkinson. O objetivo dessa nova abordagem é garantir a ampla distribuição de neuturin e aumentar a probabilidade de reparação e proteção das células do cérebro de degeneração devido à doença de Parkinson.

Metade dos participantes do estudo serão submetidos à cirurgia para receber uma dose da CERE-120. A outra metade será submetida a uma cirurgia placebo. Uma comparação entre estes dois grupos irá ajudar a distinguir os efeitos da CERE-120 em comparação com aqueles que recebem o placebo.

Se os resultados do estudo demonstram que a administração do CERE-120 é segura e benéfica, os indivíduos que receberam a cirurgia placebo terão a opção de ter uma segunda cirurgia para receber uma dose da CERE-120.

Os outros centros participantes do estudo são de Stanford School of Medicine, University of California San Francisco, da Universidade Emory, Mount Sinai Medical Center, da Universidade de Columbia Medical Center, do Beth Israel Medical Center, Duke University, University of Pennsylvania, Baylor College of Medicine, e Universidade do Alabama em Birmingham.

A doença de Parkinson é uma doença progressiva que leva à rigidez muscular, tremores e movimentos lentificados. Ela afeta cerca de um milhão de pessoas nos Estados Unidos.

Este estudo é parcialmente financiado pela Fundação Michael J. Fox para Pesquisa de Parkinson.

Fonte: HealthNewsDigest.com

Foto: Todd Huffman

Sou terapeuta ocupacional de formação, comunicadora por dom e experiência ao longo dos 10 anos frente ao reab.me; empresária que aposta na produção de produtos e conteúdos significativos e com propósito para ajudar as pessoas que precisam dos cuidado da reabilitação. Editora-chefe do Reab.me. Terapeuta Ocupacional (UFPE) com especialização em Tecnologia Assistiva (UNICAP). Mestre em Design (UFPE). Sou autora de 4 livros de exercícios para estimulação cognitiva que servem como material de apoio em contextos terapêuticos que visam a manutenção ou melhora de disfunções cognitivas. Sendo eles: - 50 exercícios para estimulação cognitiva: o cotidiano em evidência; - 50 exercícios para estimulação cognitiva: a culinária em evidência; - 50 exercícios para estimulação cognitiva: a família em evidência; - 50 exercícios para estimulação cognitiva de crianças com dificuldades de aprendizagem. No mais, sou Ana, esposa de Fábio, mãe de Olga e Inácio. Praticante de meditação e yoga.

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